官网APP获悉，赛诺首创申报上市5月28日，全球赛诺菲(SNY.US)宣布Venglustat的新药上市申请获得FDA受理并予以优先审评，旨在治疗III型戈谢病(GD3)。赛诺首创申报上市如获批准，全球Venglustat将成为美国首个针对GD3相关进行性神经系统症状的新药治疗方案，同时丰富赛诺菲为溶酶体贮积病患者提供的赛诺首创申报上市治疗选择。
Venglustat是全球一种新型口服药物，作为葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂(GCSi)，新药能够有效抑制N端甲基转移酶1(NTMT1)，赛诺首创申报上市并穿越血脑屏障，全球预计通过抑制异常鞘糖脂(GSLs)的新药积累及其病理后果，延缓疾病进展。赛诺首创申报上市GSLs的全球异常积累会导致细胞功能障碍。
FDA的新药受理主要基于III期LEAP2MONO研究的积极结果。在该研究中，治疗第52周，Venglustat组GD3患者在共济失调评估与评级量表(SARA)和重复性神经心理状态评估测验(RBANS)的评分显著优于酶替代疗法(伊米苷酶)组(p=0.007)，说明患者的神经症状有明显改善。
此外，该研究还在四个反映非神经系统结局的主要次要终点中实现了三项的显著改善，包括Venglustat组在脾脏容量、肝容量和血红蛋白水平方面的提升。
戈谢病(GD)是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，由于葡萄糖脑苷酯酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏，导致GSLs在脾脏、肝脏、骨髓和肺部的巨噬细胞中积累。
